Genová léčba dědičné choroby

J. PETR  P. DOBROVSKÝ  |  
dědičná choroba

Virus pomáhá dětem s Battenovou nemocí.Battenova nemoc je vzácné dědičné onemocnění, jež se projevuje hromaděním tuků a bílkovin v těle.Výsledkem je těžké poškození mozku. První příznaky onemocnění, ke kterým patří poruchy zraku, řeči a křeče, se dostaví ve třech až čtyřech letech. Pacienti obvykle umírají před desátým rokem života. Tým Ronalda Crystala z newyorského Weill Cornell Medical Center vstříkl nemocným dětem do mozku upravený virus, který do nervových buněk propašovával kopie ozdravného genu. Zatím se nepodařilo pacienty úplně vyléčit. Postup choroby se však výrazně zpomalil.

Nejčtenější